【基因科技】 基因工具中「眾裏尋它」 生物工程師尋克服疾病鑰匙

癌症和遺傳病，均可能是受人體基因變異影響，透過適合的基因編輯工具，可以修正變異的細胞。不過若工具不適合，可能令其他正常的基因出錯，因此基因編輯工程需要極其小心，亦因而需不少時間作篩選。

今屆中銀香港科技創新獎 2023-生命健康領域獲獎者、港大醫學院生物醫學學院副教授黃兆麟近年研發一套平台，於不同編輯工具中加上標記，了解工具對基因及疾病的作用，目前於部分疾病模型進行試驗。黃兆麟的最終目標，是同時為多種工具進行篩選，希望可以加快推進不同疾病應用基因治療。

基因治療、生物工程師這些概念對於不少人而言是新事物，不過其實本港近年相關發展已嶄露頭角。港大醫學院生物醫學學院副教授黃兆麟分別於港、美兩地鑽研生物工程多年。他表示，生物工程師透過篩選適合的編輯工具，以進行基因改造，並為病人提供治療。

黃兆麟解釋，以往的基因治療只限於刪除部分基因，不過隨着科技發展，已提升至透過改造基因，達至治療的效用。他指，基因改造面對的挑戰，在於需要找尋最精準的工具。因為如工具不適合，亦可能「誤中」病人的正常基因，引致其他疾病。

要於適合的基因工具中「眾裏尋它」並不容易，目前科學家只能逐個工具作測試，不過編輯工具以千計，因此需耗費不少時間。黃兆麟近年研發一套系統，透過將每一種基因編輯工具加上識別物，可以猶如貨物的條碼「過機」一般，快速篩選適合的工具。現時已為約一千種基因編輯工具進行測試。

黃兆麟表示，未來希望可以擴大規模，一次過審視不同基因編輯工具於特定疾病的有效性，短時間即可識別中那種工具可以精準改造細胞。部分已成功找到適合編輯工具的疾病，會先進入下一階段研究，交由其他科學家研究如何將工具傳遞至人體內。

黃兆麟表示，目前遺傳病於基因治療中發展較快，其中鐮刀型貧血症已將近進入臨床研究階段、另外肌肉萎縮症等亦在進展當中。至於癌症涉及的基因變異較多，要尋找到適合的工具，研究所需時間亦較長。

基因治療預料會為晚期疾病的病人作治療，如何可以確保安全性？黃兆麟指，目前的其中一個原則，是要確保改造基因不會遺傳至下一代。科學家亦希望確保，減少基因編輯工具留於體內的時間，以避免基因出錯。

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記者：陳展棋